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一、【美國FDA動態消息：2019.2.11-2019.3.10】
近期FDA在新藥與醫療器材的審核上，傳來一些振奮人心的消息，包括乳癌免疫治療通過首個批准的產品、50年來第一個治療困難型憂鬱症新藥（鼻噴劑）、首款早期出血檢測設備、首次FDA認可的人工智慧癌症診斷技術等，但也傳來一些令人扼腕的消息，如Allergan 憂鬱症藥物三期試驗失敗，以及上任兩年做出許多創新改革的FDA局長Scott Gottlieb將辭職的消息，以下以環球生技雜誌、GeneOnline 基因線上與動脈網的新聞與報導為參考來源，整理一些重要的核准項目與消息。
(一)新藥核准
＃1.羅氏三陰性乳癌免疫檢查點療法Tecentriq獲FDA批准
羅氏(Roche)藥廠所推出的免疫檢查點療法PD-L1抑制劑Tecentriq (atezolizumab) 於美國時間3月8日獲得美國食品與藥物管理局(FDA)審核通過，用於三陰性乳癌(TNBC)治療，這也是乳癌免疫治療中第一個獲得批准的產品。本次受到批准的Tecentriq將用於表達PD-L1的轉移性TNBC。PD-L1在癌症中會與T細胞上的PD-1受體結合，降低T細胞的免疫反應。
＃2.Janssen 50年來第一個治療困難型憂鬱症新藥終獲FDA批准
美國食品藥物管理局(FDA)美國時間(3月6日)宣布批准楊森製藥(Janssen)旗下Sparvato，艾氯胺酮 (esketamine)鼻噴劑。此批准為50年來第一個治療困難型憂鬱症(refractory major depressive disorder)。Esketamine可以透過與glutamate調節的突觸可塑性(synaptic plasticity)相關物質結合，幫助治療困難型憂鬱症病患大腦細胞連結修復。資料顯示，esketamine搭配口服抗憂鬱藥物可以快速減緩憂鬱症狀，並延長復發時間，估計可為三分之一現行治療方法沒有反應的憂鬱症患者提供新的希望。
＃3.Allergan 憂鬱症藥物出局 Rapastinel三期試驗失敗
全球製藥公司愛力根(Allergan)在美國時間3月7日宣布憂鬱症藥物Rapastinel作為重度憂鬱症(MDD)患者的輔助治療，其三項關鍵性試驗無法滿足主要和次要終點。Allergan於2015年以5.6億美元買下Naurex及旗下一對NMDA受體調節劑Rapastinel和NRX-1074，作為Allergan長期發展的事業項目，當時Rapastinel已獲得FDA受予，針對重度憂鬱症的突破性療法資格，是非常有發展潛力的藥物。
＃4.Modis 粒線體功能缺陷療法 獲FDA突破性療法指定
生物製藥公司Modis Therapeutics在美國時間2月19宣布治療粒線體功能TK2缺陷療法MT1621，獲美國藥物食品管理局(FDA)給予突破性治療指定。此療法之前也獲FDA和歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥資格認定以及EMA的PRIME資格。胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一種粒線體功能缺陷的隱性遺傳性疾病，會導致細胞能量產生不足，可能出現在所有年齡層出現，造成進行性的肌肉無力、呼吸功能不全，嚴重者會有致命的危險。目前還沒有針對這種疾病批准的療法。Modis Therapeutics成立於2016年，是一家生物製藥公司，致力於為罕見遺傳性疾病開發疾病修復療法，以滿足醫療需求。
(二) 醫療器材
＃1.首款早期出血檢測設備Early Bird獲FDA批准
Saranas所研發用於即時偵測血管內手術過程中出血的Early Bird系統於美國時間3月5日，獲FDA核准創新醫療器材(de novo)上市許可，成為首個偵測早期出血的裝置。 Early Bird系統是由德州聖路克主教心臟專科醫院(Texas Heart Institute)所發明，是一款載有感應器的血管通路護套，可以偵測血管中電阻的變化。可在進行經導管主動脈瓣置換術（Transcatheter aortic valve replacement, TAVR）、或使用大口徑導管進行心臟血液動態的調整時，偵測是否有血管意外撕裂或受傷，進而提醒醫生。在動物實驗中，Early Bird系統偵測出血的靈敏度與特異度均達到100 %。
＃2.Paige.AI以人工智慧診斷癌症 獲FDA突破性設備認定
人工智慧醫療新創公司Paige.AI其針對癌症診斷所開發的人工智慧技術，於美國時間3月7日獲美國FDA突破性設備認定，是首次FDA認可以人工智慧來進行癌症診斷的技術。 此次認定是源於2017年與美國紀念史隆‧凱特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSKCC）簽訂獨家許可協定，可獲得其四年的病理學數據庫，同時，Paige.AI也協助MSKCC數據化400多萬張病理影像，盼能將電子健康病歷、基因及臨床數據利用數位病理學整合，做為未來治療的依據。 Paige.AI也靠此項技術，在2018年2月完成高達2500萬美元的A輪募資。
＃3達文西系統開發商Intuitive 肺部微創活檢機器人獲FDA批准
全球機械手臂微創手術的領導者Intuitive Surgical於美國時間2月19日宣布其肺部微創活檢輔助機器人Ion ™，獲得美國食品藥物管理局(FDA)510(K)許可。Ion ™是一種多關節型機器人導管，其外徑僅為3.5 mm，能夠執行180度移動，輔助醫生在小而彎曲的氣管中，導航導管以到達結節。
＃4.FDA首批可協同運作的胰島素幫浦
FDA在2月14日批准了Tandem Diabetes Care所研發，可和其他糖尿病治療方式併用的新型胰島素幫浦t:slim X2™，是FDA首次批准可協同運作的醫療儀器，稱為可交互控制輸液(alternate controller enabled, ACE）幫浦，讓患者能透過連接搭配的自動胰島素給藥系統、血糖持續監測器、血糖檢測儀與胰島素幫浦來進行糖尿病管理。
(三) 其他消息
＃1.FDA擴大與Flatiron Health合作 專注真實世界腫瘤數據以制定監管決策
美國食品藥物管理局(FDA)在2月25日宣布與Flatiron Health的訊息交換與電子數據轉換研究計畫(INFORMED)，再續約兩年，以更進一步的了解，從患者電子健康紀錄數據中，獲得真實世界證據(RWE)制定更好的監管決策，來縮短與傳統臨床上的腫瘤學證據差距。Flatiron Health是一家醫療技術和服務公司，致力於加速癌症研究和改善患者的護理。目前Flatiron與280多個癌症社區，7個主要學術研究中心和超過15個腫瘤治療公司合作。
＃2.FDA局長Scott Gottlieb辭職掀製藥界關注 Nasdaq指數下跌1.2%
隨著FDA局長Scott Gottlieb在美國時間3月5日宣布將要於三月底辭職後，整個生物製藥產業也掀起了不小的震驚與漣漪。那斯達克(Nasdaq)生物技術股指數也在Scott Gottlieb宣布辭職後，下跌了1.2%。Scott Gottlieb於2017年上任後，大力推動創新藥物以及學名藥，並制定新的政策和指導方針、簡化藥物審查流程。對於製藥公司來說，Gottlieb擔任局長的意義並不僅僅只是法規與創新藥上的積極態度，還有對於川普政府對於製藥監管上傾向放任主義的顧慮。
二、【2019年2月重要投資與併購事件】
（一）重要投資事件：2月出現6件鉅額交易
2019年2月健康醫療共出現6件金額超過1億美元的鉅額交易案件，分別是：
1.Maze Therapeutics＃遺傳性疾病之基因治療與藥物開發＃1.91億美元
Maze Therapeutics成立於2018，總部位於：美國加州矽谷，創立了一套專門識別修飾基因的技術，該技術可以分析修飾基因如何影響致病基因的表達，並找到保護性修飾物，將此應用到治療遺傳病的新型藥物療法。
2.Arvelle Therapeutics＃中樞神經系統疾病藥物開發＃A輪1.8億美元
Arvelle Therapeutics成立於2018年，總部位於瑞士，為生技製藥金童Vivek Ramaswamy設立，是從旗下基因治療公司Axovant的小分子藥物研究團隊獨立出來，專攻中樞神經系統(CNS)疾病領域。
3.Pelton Therapeutics＃抗癌新藥開發（腎細胞癌）＃E輪1.5億美元
Pelton Therapeutics成立於2011年，總部位於美國德州達拉斯，是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於抗癌新藥的開發。主要候選藥物 PT2977是一種強有力的選擇性口服 HIF-2α抑制劑，用以治療轉移性腎細胞癌患者，目前正在進行第三期臨床試驗。
4.Haihe Biopharma（海和生物）＃抗癌新藥開發＃1.47億美元
海和生物位於上海張江科學城，由上海海和藥物研究開發有限公司與諾邁西（上海）醫藥科技有限公司於2018年3月合併後運營，專注於腫瘤創新藥物的發現、開發和商業化。
5.Burning Rock Biotech（燃石醫學）＃抗癌治療/精準醫療＃C輪1.26億美元
燃石醫學成立於2014年，總部位於中國廣州，專注於癌症患者個別化治療引導，以生物資訊學及次世代基因測序技術為核心，致力於打造腫瘤個別化治療檢測臨床及科研服務的一站式解決方案，涵蓋NGS、qPCR、免疫組化、螢光原位雜交及數位病理。
6.Passage Bio＃中樞神經系統疾病之基因治療與藥物開發＃A輪1.16億美元
Passage Bio成立於2018年，總部位於美國賓州費城，為一基因治療新銳公司，專注開發以腺相關病毒（AAV）為載體的基因療法，用來治療由單基因缺陷引起的中樞神經系統（CNS）罕見病。目前Passage Bio兩款基因治療GM1神經節苷脂儲積症與額顳葉失智症(FTD)，預計在2020年初執行臨床試驗。
（二）重要併購事件
1.Danaher以214億美元購入GE生物製藥部門 為GE債務注入活水
醫療及工業製造商Danaher在2019年2月25日宣布以214億美元收購美商奇異集團(General Electric，GE)生物製藥部門(GE Biopharma)，醫療業務GE Healthcare將保留在GE集團的投資組合。此交易預計將於2019年第四季完成。去年10月，GE撤換執行長John Flannery，改以董事會成員Larry Culp出任，他的任務很簡單，就是拯救目前GE的債務。Culp採取了大膽的措施，同意以214億美元出售生物製藥業務，停止更多的醫療保健業務獨立。GE Biopharma目前的業務範圍，包括開發和銷售醫療器材，耗材和軟體以支持生物製藥藥物的研究，也包含生物製藥藥物的開發和製造工作流程。Danaher估計GE Biopharma將在2019年會32億美元的年收入。
2.基因療法入豪門：羅氏以50億美元收購Spark Therapeutics
瑞士製藥龍頭羅氏（Roche）和 Spark Therapeutics 於2019年2月25宣布，Roche 以每股 114.50 美元全面收購 Spark Therapeutics，總交易價值約 43 億美元。該價值為後者於 2019 年 2 月 22日的收盤價的兩倍多，該交易案預計於今年第二季完成。羅氏在去年獲得血友病新藥Hemlibra的批准，或許因此將目光放至收購Spark，來增加血友病領域的籌碼，成為該領域之領先者。Spark Therapeutics主要臨床資產是 SPK-8011，它是一種治療 A 型血友病的新型基因療法，預計將於 2019 年開始第3期臨床試驗。Schwartz 分析師預計 SPK-8011 於 2022 年取得美國上市許可，並且可望於 2030 年達到 40 億美元的銷售額。此外，解決 A 型血友病抑製劑人群的 SPK-8016、治療 B 型血友病已進入第3期臨床試驗的 SPK-7001、治療第1/2期血源性血症的 SPK-9001，以及預計將在2019年進入臨床開發的 Pompe 病治療的 SPK-3006和 CLN2 疾病（一種Batten病）的SPK-1001，皆為該公司的臨床資產。
3.Johnson & Johnson 收購 Auris Health 擴大了機器人手術及診斷業務
美國嬌生集團（Johnson & Johnson）於 2 月13 日宣布，他們將以 34 億美元收購機器人手術公司 Auris Health（簡稱 Auris），並且根據里程碑向 Auris 支付高達 23.5億美元的額外款項，進而擴大了機器人肺癌診斷和治療業務，該交易案預計將在第二季度末完成。Auris 開發出一種能幫助醫師診斷人體內器官（特別是肺部）以辨識癌性腫瘤的機器人手術鏡 Monarch 平台，並且於 2018 年 3 月獲得 FDA 核准上市。此次收購後，Verb Surgical 和 Auris 將成為嬌生集團的機器人手術主力。前者於2015年底與 Google 母公司 Alphabet 的Verily Life Sciences 合作。
三、【2019年2月重要政策消息】
＃分庭抗禮港交所IPO 中國「科創板+註冊制」招手生醫獨角獸
2019年2月27日下午，中國國務院證券監督管理委員會、上海證券交易所、證監會等三大股市監管最高領導共同出席記者發佈會，強調要推動「科創板」並試點「註冊制」落地。科創板政策自此更加明朗，創新型生物醫藥企業中國上市途徑也將更加豐富。截至目前，據陸媒披露的微芯生物、智同生物、一力制藥等醫藥企業已經接受科創版IPO上市輔導，未上市的大型獨角獸企業如微醫、聯影醫療、甘李藥業等，以及處在募資、階段的創新性藥企，如諾誠建華、康方生物、海和生物等，都被業內視為首批科創板上市的「種子選手」。去年4月港交所正式推出新上市規則改革後，歌禮製藥、華領醫藥、百濟神州、信達生物、君實生物、基石藥業等6家未盈利生物醫藥企業赴港完成上市。毋庸置疑，生物醫藥將是科創板重點支持行業中最具創新價值的領域，中國資本市場制度改革，對醫藥產業轉型升級拋出了積極支持的信號。
參考來源:環球生技雜誌、GeneOnline 基因線上、動脈網（林秀英摘要整理）
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