研究文章

以下以環球生技雜誌、GeneOnline基因線上、科技新報、國內新聞媒體等報導為參考來源，整理最近一個月健康醫療領域最新動態消息。

一、【國際健康醫療研究新發現與臨床實驗動態消息：2019.7.11-2019.8.10】

＃1.史丹佛完成八萬個細胞定序，發現PD-1抑制劑抗癌力源自腫瘤外T細胞!

免疫檢查點抑制劑的出現為癌症臨床治療揭開嶄新的一頁，然而實際打擊腫瘤的T細胞究竟是源於原先浸潤腫瘤周圍的淋巴細胞，還是從腫瘤外招募而來的全新T細胞？迄今仍是個未解之謎。為此，史丹佛大學醫學院的團隊展開了這項研究，納入了15位晚期或轉移性的BCC或SCC患者，針對使用患者接受PD-1抑制劑治療前後的細胞，以單細胞RNA定序與T細胞受體定序進行分析。結果顯示，PD-1抑制劑產生的抗癌力並非源於原先浸潤腫瘤周圍的T細胞，而極有可能是仰賴另一群治療後才進入腫瘤的全新克隆型（clonotypes）T細胞。此研究顯示了為何相較於免疫沙漠型（immune-desert tumor）腫瘤，免疫浸潤型（immune-infiltrated）腫瘤較能對PD-1抑制劑產生反應，也許是源自其能持續吸引新的T細胞攻擊癌細胞，而非活化腫瘤周圍已存在的TIL。此外，這項研究結果也點出了以周邊血液檢品監測免疫檢查點阻斷劑療效的可能性，以及提供未來設計免疫檢查點阻斷法治療方式的新方向。該研究結果已發表於《Nature Medicine》。（詳見：https://pse.is/KJSAH）

＃2.《Nature》 腫瘤治療新標靶? CD24—癌細胞的另一個「不要吃我」訊號

7月31日，史丹佛大學醫學院的研究團隊發現了癌細胞用來躲避免疫系統偵測的一項新機制—透過細胞表面CD24蛋白產生訊號。過去科學家已得知，正常細胞表面的某些蛋白質，包括PD-L1、CD47等，會向免疫細胞中的巨噬細胞發出「不要吃我」的訊號，藉此免於被巨噬細胞攻擊，但癌細胞也會利用同樣的機制，來躲避免疫系統。研究團隊試著混合來自患者的癌細胞與巨噬細胞，並阻斷SIGLEC-10與CD24間的訊號後，巨噬細胞便會開始吞噬癌細胞們，對於特別難治療的卵巢癌與三陰性乳癌影響反而較明顯。該研究結果發表於頂尖科學期刊《Nature》中，未來CD24可望作為未來癌症臨床治療的藥物新標靶。（詳見：https://pse.is/FJA5X、https://pse.is/KTGFX）

＃3.《Science》MIT開發治療型疫苗助CAR-T療法攻克實體瘤

CAR-T療法是利用患者本身的T細胞結合嵌合抗原受體(CAR)，透過基因工程強化T細胞後重新注射患者體內，使其攻擊腫瘤細胞的療法。然而目前CAR-T療法只在血癌中發揮療效，在實體瘤治療上效果普遍不佳，原因是實體瘤會在自身周圍創造抑制T細胞發揮功能的微環境。美國時間7月11日，美國麻省理工學院(MIT)研究團隊在小鼠實驗中，成功利用其特殊的治療性癌症疫苗(therapeutic cancer vaccine)結合嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，能在小鼠體內大幅增加CAR-T細胞的數量，注射回小鼠體內後占比可達65%，並成功清除約六成小鼠體內具有多種抗原的實體瘤。這項研究成果發表在學術期刊《Science》上。(詳見：https://pse.is/K9FHN)

#4.《Science》張鋒再創新型CRISPR技術，有望治療阿茲海默症

日前美國哈佛-麻省理工布羅德研究所(Broad Institute)的華裔科學家張鋒推出了一種新型的CRISPR技術，取名為RESCUE（RNA Editing for Specific C to U Exchange），專門對RNA進行編輯，並使用該項新技術將阿茲海默症的危險因子ApoE4轉變成非致病性的ApoE2，期盼未來能用來治療如阿茲海默症等相關腦部疾病，同時也將開放資源共享。該研究發表於《Science》。(詳見：https://pse.is/H64N5)

＃5.《Neurology》美國研究新發現，血檢預測早期阿茲海默症

8月1日，美國聖路易斯華盛頓大學醫學院（Washington University School of Medicine in St. Louis）的研究團隊，發表了透過血液檢測出β-澱粉樣蛋白，藉此預測阿茲海默症的新方法。研究人員以質譜法檢驗血液樣本中是否含有與阿茲海默症相關的β-澱粉樣蛋白，他們將每個人的血檢與腦部正子斷層掃描(PET)影像結果進行比對與分類，把兩種檢測結果歸類為β-澱粉樣蛋白陽性或陰性；結果發現，高達88％的受試者血檢與PET影像結果一致。研究結果刊登於神經病學頂尖期刊《Neurology》中。（詳見：https://pse.is/KENSK）

＃6.《Nature》首個臨床級病理AI問世，4萬張切片辨識準確率達98%

專科病理醫師對送檢組織進行專業的疾病分類，可說是現代癌診的基礎，但由於需要大量手動標示數據，也阻礙了病理學決策支持系統的開發與部署，為了克服這個問題，MSKCC開發一種多實例學習的深度學習系統，該系統僅使用報告的診斷作為訓練，避免了昂貴與費時的手動標註。MSKCC研究團隊從3個來自44個國家和地區的15,187名癌症患者數據集，收集了44,732個病理切片進行判斷，包括24,859個前列腺癌、9,962個基底细胞癌、9,894個淋巴结轉移乳腺癌，且這些切片皆未接受任何標記，數據量堪稱史上之最。MSKCC研究團隊開發的新AI系統建構在多實例學習(MIL)和循環神經網絡(RNN)，在不同大小的數據集中進行了訓練。該臨床應用使病理學家排除65-75%非疾病表現的切片，並表現100%的靈敏度與98%的辨識準確率。相關研究已發表在《Nature Medicine》期刊上。（詳見：https://pse.is/K9DV4）

＃7.《Science》3D列印心臟大進展 更接近人類尺寸

8月2日，卡內基美隆大學(Carnegie Mellon University, CMU)的研究人員以一項稱為「自由式可逆嵌入懸浮水凝膠」（Freeform Reversible Embedding of Suspended Hydrogels, FRESH）的新技術，利用人體內的膠原蛋白進行3D生物列印，首次可以打造出更接近於成人心臟尺寸的3D列印心臟，並能克服現有3D列印技術的困境，且能達到前所未有的柔軟度與逼真度，可說是組織工程領域的一大進展。該研究發表於《Science》。（詳見：https://pse.is/HDATK）

二、【國際健康醫療大廠動態消息：2019.7.11-2019.8.10】

＃1. 藥價政策動盪，全球藥廠巨頭併購以對

2019年迄今已經發現多筆藥廠大型收購案，包括：必治妥施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS)以740億美元收購Celgene，艾伯維(AbbVie) 以630億美元收購Allergan，以及武田製藥(Takeda)以620億美元完成收購沙爾(Shire)。對於全球藥廠併購頻頻、催生製藥巨獸的現象，7月29日，美國信用評級機構穆迪(Moody’s)資深副總裁Michael Levesque於外媒報導中表示，這波併購風潮雖與即將來臨的專利到期有關，但藥價政策帶來的不確定性更大。外媒認為，藥廠界近來的大型交易與其說是強盛的徵兆，不如說是暴露了產業的弱點，除了高回扣、低售價的藥價挑戰，還有研發上的失敗，以及過度依賴暢銷藥物。然而，在當今藥物定價政策不確定的過渡期中，透過併購，取得更廣而多樣性的資產組合、多種類型的給付、適用於更多不同的疾病類型的用藥，對企業持續成長是很重要的策略。(詳見：https://pse.is/GVMRY、https://pse.is/KBKBU)

＃2. 禮來、Apple、Evidation Health聯手 首次公布神經退化疾病篩查數據

禮來(Eli Lilly)、蘋果(Apple)和Evidation Health公布一項初步的研究成果，顯示使用iPhone、蘋果手錶、iPad、Beddit睡眠監測器所得的數據組合，有助於發現患有輕度認知障礙或阿茲海默症相關的輕度癡呆。研究人員透過蘋果公司的設備產品，收集不斷變化的訊號並將其量化，為難以察覺的認知和行為差異做辨識，目前這些數位生物標記還未經過驗證，一旦通過驗證，未來將可為阿茲海默症患者進行監測與測試治療效果。(詳見：https://pse.is/KE74V)

#3. 吉利德與Galapagos將攜手10年 總合作金達51億美元

日前吉利德科學（Gilead Sciences）宣佈與比利時生物技術公司Galapagos達成了一項長達10年的全球研發合作協議，並可獲得Galapagos當前和未來所有臨床階段專案在歐洲之外進行開發和推廣的獨家權益，總交易金額上看51億美元。消息一出，Galapagos周一股價最高飆漲21%至154.6歐元。Galapagos獨特的藥物發現平台利用與疾病相關的人類初代細胞分析來發現和驗證新的藥物靶點，它使用腺相關病毒（AAV），可以最多對細胞中編碼6,000多種蛋白的mRNA進行RNAi，通過高通量篩選發現在類風濕性關節炎（RA）、發炎性腸道疾病和纖維化等疾病中關鍵作用的藥物靶點。本次合作，吉利德將可以使用Galapagos已建立的研究基地，及其獨特的藥物發現平台，也將獲得Galapagos的6個正在臨床期之療法，與20多個臨床前化合物。(詳見：https://pse.is/KGGLV)

＃4. 阿斯特捷利康Durvalumab胰腺癌試驗失利，「冷腫瘤」免疫治療途徑待解

日前，一項臨床二期試驗結果顯示，阿斯特捷利康(AstraZeneca)的免疫檢查點抑制劑Durvalumab不論是否合併tremelimumab，皆未能在轉移性導管胰腺癌(pancreatic ductal adenocarcinoma)患者治療中達到足夠的反應率；該結果透露出，光是併用免疫檢查點抑制劑並非辦法，而需加入不同類型的免疫療法，例如疫苗或溶瘤病毒等，來提升腫瘤周圍的免疫微環境，讓免疫檢查點抑制劑能有效發揮作用。以腫瘤組織是否容易吸引免疫細胞的特性而言，可將腫瘤分為「熱腫瘤(immunogenic hot tumor)」和「冷腫瘤(immunogenic cold tumor)」。熱腫瘤周圍易聚集免疫細胞，冷腫瘤則否。而過去的研究已顯示，免疫檢查點抑制劑合併治療對於黑色素瘤等熱腫瘤較有效果，胰腺癌這類冷腫瘤則否。（詳見：https://pse.is/K7NSJ）

＃5. 溶瘤病毒滑鐵盧！Transgene肝癌三期試驗失敗

8月2日，法國生技公司Transgene開發的溶瘤病毒肝癌治療臨床三期試驗，因期中分析結果不樂觀宣告終止。Transgene的溶瘤病毒療法Pexa-Vec，以和sorafenib的合併療法和sorafenib的單一療法比較，其進行的肝細胞癌臨床三期試驗原預計在2020年完成；然而，這項試驗的中期分析結果顯示達到主要試驗終點(延長患者生存期)的可能性不高，因而宣告終止。溶瘤病毒領域的發展現況，目前只有安進(Amgen)一家公司的Imlygic獲得美國FDA批准，順利在2015年上市，用於黑色素瘤的治療。然而，這項治療在商業上的表現並不成功。然而，許多生技產業的大廠仍對溶瘤病毒做為癌症療法備感興趣。例如在2018年，嬌生公司(Johnson & Johnson)收購了美國BeneVir，百靈佳殷格翰(Boehringer Ingelheim)收購了ViraTherapeutics，默克(Merck)也收購了Viralytics。此外，國內基亞生技(3176)也與日本上市公司Oncolys BioPharma合作開發新藥OBP-301。（詳見：https://pse.is/KAVGT）

#6. 阿茲海默症治療再告失敗！諾華、安進中止澱粉樣蛋白抑制劑新藥臨床試驗

諾華(Novartis)、安進(Amgen)以及班納阿茲海默症研究中心(Banner Alzheimer’s Institute)於美國時間7月11日宣布，由於病人的不良反應已經超過潛在效益，因此決定提早終止兩項阿茲海默症的樞紐臨床II/III期試驗。這是對阿茲海默症治療的又一打擊，也挑戰了當前主流的β-澱粉樣蛋白造成阿茲海默症理論。諾華和安進兩大藥廠訂立了阿茲海默症預防早期生成計畫(Alzheimer’s Prevention Initiative Generation Program)，目的是評估BACE1抑制劑CNP520 (umibecestat)從預防澱粉樣蛋白形成、進而阻止阿茲海默症的效果。然而解盲數據分析結果卻顯示，受試患者在某些認知功能上更顯惡化，已經超過了潛在效益，因此在權衡利弊後決定中止試驗。（詳見：https://pse.is/JV5FV）

三、【台灣健康醫療動態消息：2019.7.11-2019.8.10】

#1. 台灣Deep01成為亞太首家取得美國FDA的AI新創公司

Deep01推出的AI檢測CT影像腦出血產品「DeepCT（瞬思）」，在2019年7月10日，正式獲得美國FDA（食品藥物管理局）認證，也是第一個通過FDA檢驗的亞太AI新創公司，在亞太地區確定領先地位。在7月15日，Deep01立即收到醫院採購邀約，實現了AI醫療商業化。Deep01以深度學習技術開發出腦出血偵測平台，DeepCT能在30秒判斷腦部CT影像是否有出血與出血部位，大大減少急診中腦外傷、中風等處置時間。尤其中風的處置時間只有黃金3小時，能爭取時間便是搶救生命。在產品性能方面，DeepCT目前測試準確度達到95%，領先全球。此準確率Deep01已與台大醫院及美國最大華人醫療集團AHMC共同發表論文驗證，每個病例的處理速度只需30秒。跟國際競爭對手的4.5分鐘比起來，足足快了9倍，但資本額僅是國際競爭對手的20分之1。該系統不但可以輔助醫師，提高診斷效率，對於中小型或偏鄉醫院的急診室，更能解決因放射科醫師人力不足，而無法及時判讀影像的問題。(詳看：https://pse.is/J775N、https://pse.is/K948V)

#2. 創新免疫療法新藥開發新創安立璽榮完成1,050萬美元A輪募資，台杉生技基金領投

8月6日，台灣免疫療法新藥開發新創-安立璽榮生醫宣布完成1,050萬美元A輪募資，此輪募資由台杉生技基金領投，並由中華開發創投與台安生物科技共同參與。安立璽榮成立於2017年，主力產品包括癌症免疫療法–新一代CSF-1R抑制劑藥物（EI-1071），及具突破性治療慢性B型肝炎的First-in-class抗體新藥(EI-001)等多項產品。（詳見：https://pse.is/KP2J9）

#3. 交大首創膜蛋白癌症追蹤地圖，與北醫大合作找出乳癌新藥，登上《Nature Communications》

今年7月，國立交通大學生物科技學院藥物設計及系統生物團隊，與台北醫學大學乳癌研究團隊合作，首創「癌症膜蛋白調控網路（Cancer Membrane Protein-regulated Networks, CaMPNets）」，其研究規模創下全球首例，更藉此網絡找到抑制乳癌移轉的新制藥物，其成果登上國際頂尖期刊《Nature Communications》。合作團隊成功找到一種抗憂鬱藥物，可作為抑制乳癌轉移的新制藥物，經由細胞及動物實驗證實，可有效抑制三陰性乳癌轉移，目前正向多國申請專利中。在此合作中，交大研究團隊擬定創新策略，利用大數據及AI，建立大規模癌症基因表現圖譜，涵蓋近2000種膜蛋白對應於15種癌症之生化調控網路；北醫則更進一步實證交大團隊的研究成果，從癌組織及癌細胞的切片中證實藥效。(詳見：https://pse.is/JV9CN)

＃4. 國衛院MCT-1結合免疫療法 成三陰性乳癌治療新策略

8月5日，國衛院宣布，由分子與基因醫學研究所徐欣伶副研究員發現MCT-1致癌基因可做為三陰性乳癌(TNBC)臨床診斷與治療的生物標記，透過抑制MCT-1致癌基因表達，並結合IL-6及IL-6R免疫療法，將能夠加強抑制三陰性乳癌細胞的生長和轉移效果。該研究成果已發表在《Molecular Cancer》期刊上。（詳見：https://pse.is/KXB7G）

#5. 國光細胞疫苗廠，拚今年動工

疫苗大廠國光生技將規劃建構「細胞培養疫苗廠」，因應旗下腸病毒71型疫苗將於明年在台取證，而後年東南亞的越南也將有望上市，市場規模迅速膨脹至160億元以上，疫苗新廠最快今年確定細節、動工，期許三年內完成PIC/S GMP查核，投入量產計畫。國光表示，有別於該公司過去所建構的蛋胚培養廠，這個新廠將規劃「細胞培養」疫苗廠，產能約當600萬劑，須投入約10億元，目前手上現金、銀行聯貸資金足以因應。在市場規模方面，若以每劑1,000元保守估算，台灣每年的新生兒約18萬人，整體市場規模就是3.6億元以上，若看整個東協的市場，以每年新生兒800萬人概估，則市場規模約當是160億元起跳。三年後，國光預期，該公司營運獲利動能將是現在的倍數以上，即使新廠開始折舊攤提，也不減損獲利的成長性。（詳見：https://pse.is/HNEDB）

＃6. 中裕第二代愛滋新藥，美FDA准臨床

中裕繼Trogarzo（TMB-355）獲歐盟人體用藥委員（CHMP）給予推薦上市許可的正面意見，年底前應該可以順利取證下，第二代治療愛滋病新藥TMB-365，也獲得美國FDA核准人體一期臨床試驗，下半年起將在北美約六個試驗場所，招募共24位受試者，2020年完成收案。（詳見：http://chinatim.es/G8UNS）

＃7. 中華開發募集第二檔新生醫基金，規模高達30億新台幣

在政府5+2政策、開放細胞治療特管法，及OTC推動生醫產業IPO等政策支持下，台灣生醫產業整體市值應可逐步成長至300億美元。開發金控子公司開發資本宣布對外籌集新生醫基金（「中華開發生醫（貳）創業投資有限合夥」），規模新台幣30億元。開發資本表示，新生醫基金鎖定三大類投資領域：創新醫藥與新生技、醫療科技與數位醫療及產業整合與再成長機會；並具有專屬案源管道、豐富經驗投資團隊與多元退出等三大優勢。（詳見：http://udn.to/KB5N9）

#8. 2019台北生技獎揭曉，行動基因、生展、DCB成最大贏家

7月26日，「2019台北生技獎」於南港展覽館揭曉，由台北市市長柯文哲親自頒發共計580萬元的獎金，今年有15家績優生技企業暨學研單位獲獎，由行動基因以「廣泛型癌症基因檢測」勇奪「新創技術獎」金獎；財團法人生物技術開發中心以「精準醫療藥物-專一RAF 激酶抑制劑」參賽標的獲得「技轉合作獎」金獎；生展生物科技以其研發之「好菌，好人生」勇奪「國際躍進獎」銀獎殊榮，其為台灣第一家生產整腸微生物原料藥的公司，除展現台灣生技產業豐沛的創新能量外，也凸顯國內企業前進國際的爆發力與企圖心。(詳見：https://pse.is/KVL4F)

＃9. 2019 BIO Asia Taiwan 亞洲生技大會，《基因/細胞治療》專題演講引人關注

7月26日，BIO Asia-Taiwan亞洲生技大會以「細胞及基因療法」為題舉辦專題場次演講，開場致詞邀請到科技部謝達斌政次致詞，由美國GenomeFrontier公司CTO暨COO官建村主持，講員更涵蓋6大基因/細胞治療產業鏈節點的專家。在CDMO技術服務上，由奇異醫療(GE Healthcare)全球研發細胞基因治療負責人Madhusudan Peshwa打頭陣，Peshwa表示，一個完整的製程生態系必須要結合生物學、工程和物流系統，且平台必須兼具彈性和模組化，跟上生命科學快速變動的前瞻性發展，以開發出能適用多種形式的細胞/基因治療(C>)產品。Peshwa指出，整個平台流程的最前端，需要關注臨床端的細胞取得，在最終端則需要有AI管理標準化的配送程序。為此，GE Healthcare和加拿大再生醫學商品化中心(CCRM)合作計畫，培養同時具有數位AI能力、製程知識和GMP規範的專業人員，而GE Healthcare的平台產品也都能以Wifi連結、自成一套互聯網(IoT)。除此之外，GE Healthcare也關注兩項核心技術：決定產品前例的細胞工程，以及定義產品劑量的細胞培養。(詳見：https://pse.is/GP3MY)

四、【美國FDA動態消息：2019.7.11-2019.8.10】

(一)新藥核准

＃1. FDA核准第一項罕見關節腫瘤疾病孤兒藥

美國時間8月2日，日本生技公司第一三共(Daiichi Sankyo)的口服膠囊藥Turalio (pexidartinib)獲得美國FDA核准，成為FDA核准的第一項、也是目前唯一用於治療罕見疾病「成人腱鞘巨細胞瘤」(tenosynovial giant cell tumor, TGCT)症狀性成人患者的藥物。TGCT是一種罕見的腫瘤，影響關節的滑膜(synovium)和腱鞘(tendon sheath)，雖然這種腫瘤很少為惡性，但會造成滑膜和腱鞘過度增厚生長，造成周遭組織的損傷，進而使患者行動受限，影響生活品質。Turalio依循突破性治療及優先審查管道獲批，亦獲得孤兒藥認證，用於手術無效、且發病率高或嚴重影響患者正常功能的症狀性TGCT成年患者，使其能獲得系統性(systematic)的治療。(詳見：https://pse.is/JRJWF)

＃2. FDA核准BMS的Opdivo與Nektar的IL-2活化劑合併療法，黑色素瘤治療新選擇

 美國時間1日，Nektar Therapeutics和必治妥施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS)聯合宣布，美國食藥署(FDA)核准了將Nektar所研發的bempegaldesleukin (NKTR-214)和BMS的產品Opdivo (nivolumab)合併療法，治療無法切除或轉移性的黑色素瘤。Bempegaldesleukin為一種IL-2訊號活化劑，會與CD122受體結合；而Opdivo則是免疫檢查點PD-1/PD-L1抑制劑。本次FDA的批准，代表著此一IL-2標靶藥物，在增強免疫檢查點抑制劑的療效方面有重大突破。（詳見：https://pse.is/KCJVC）

＃3. 前列腺癌新希望 拜耳Nubeqa獲FDA批准

7月31日，美國食品藥物管理局(FDA)根據ARAMIS第三期的臨床試驗結果批准了德國製藥巨頭拜耳(Bayer)的Nubeqa (darolutamide)，該藥物可用於治療非轉移性去勢抵抗性前列腺癌(nmCRPC)，為患者提供了一種新的治療選擇，帶來了新希望。Nubeqa為一種口服雄激素受體拮抗劑，由拜耳和芬蘭製藥公司Orion合作開發，於今年2月14日已將試驗數據發表於《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine)，並於今年4月29日即獲得FDA的優先審查(Priority Review)認定，且該藥目前也正在接受日本、歐盟及其他國家監管機構的審核。（詳見：https://pse.is/DSC2E）

＃4. 默沙東王牌藥Keytruda治療轉移性食道鱗狀細胞癌新適應症獲批

美國時間7月31日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准默沙東(MSD)Keytruda治療PD-L1表達(CPS≥10)之食道復發性局部晚期或轉移性鱗狀細胞癌(ESCC)，此為Keytruda首次批准治療ESCC，也是Keytruda第22個批准的適應症。從過去的治療歷史來看，晚期食道癌患者的治療選擇有限，特別是在疾病進展後，病人無法得到更好的治療。Keytruda現已成為第一個批准用於治療先前治療的複發性局部晚期或轉移性食道鱗狀細胞癌患者的抗PD-1療法，對於美國醫生和患者來說，是該疾病單藥治療的新選擇。默沙東在7月30日也公布第二季財報喜訊，總銷售額與去年相比增長12%，其中Keytruda，總營收高達26.34億美元，且與同期相比上漲58%，超過華爾街估計的25億美元，也超過同樣是免疫療法的Opdivo 8.11億美元，Keytruda可以說是默沙東產品線中最賺的王牌。另外，默沙東Keytruda聯合化療報喜，三陰性乳腺癌三期達終點。（詳見：https://pse.is/JD7RK、https://pse.is/KVRE3）

（二）醫療器材

＃1. FDA首批癌症軟體醫材上市，助病患對抗副作用

美國時間8月1日，美國食品藥物管理局（FDA）核准數位醫療公司Voluntis的軟體醫材（software as a medical device, SaMD）-Oleena的上市許可。Oleena是第一項獲得FDA批准用於癌症的軟體醫材。FDA將這項產品列為第二級醫療器材，且必須經處方使用。根據Voluntis說法，除了個人化指導，Oleena也會根據患者之前已設定的照護計畫，提供支持性療法的需求指引。目前適用的癌症患者，包括化療、免疫治療，以及標靶療法，例如PARP、PI3K、CDK4/6抑制劑。Oleena可在手機上面操作，透過遠端病患監控和照護團隊的支持，協助癌症患者自主進行每日病情管理，並在患者面對嚴重影響生活品質的副作用，例如疼痛、腹瀉和噁心時，提供即時的症狀應對建議。Oleena除了監控患者的症狀，也能透過個人化的數位即時醫療介入和友善的使用介面，幫助患者找回信心，在自身的病情控制上出一份力，期望藉此減少不必要的急診和住院。（詳見：https://pse.is/EETYW）

#2. 亞培最新血檢系統獲FDA核准，每小時處理600個檢體

7月11日，亞培(Abbott)宣布其最新的血液和血漿篩檢系統Alinity獲美國FDA批准，該產品可用於檢測捐血的樣本是否有污染。Alinity可用來檢測全血與血漿樣本，是一套為了小空間設計的系統，它附有自動化的運作方式，使用者不需一直在機器前操作，也可讓機器自動運作至少三小時。該系統的運作效率也高達每小時處理600次檢測，還可在機器運作的同時填充其他待測樣本，提高檢測效率。(詳見：https://pse.is/HSW4F)

(三)  其他

＃1.史上最貴的藥-Norvatis基因療法Zolgensma，數據出問題 FDA介入調查

FDA在5月批准了諾華的基因療法，210萬美元的定價震撼市場。Zolgensma (AVXS-101)使用腺相關病毒載體9(Adeno-Associated Virus 9, AAV9)做為載體，其能穿越血腦屏障，有效地靶向肌肉萎縮疾病（SMA1）基因，並相較其他病毒載體具有更低的免疫抗原性(immunogenicity)，41名SMA1型的兒童患者中只有1名因對AAV9出現免疫反應而不能進行實驗，該療法先前已獲得FDA的快速通道、孤兒藥資格和突破性療法認證。美國時間8月6日，FDA發表聲明表示Zolgensma可能存在數據不準確的疑慮，數據問題可能會影響生物製劑許可證申請(BLA)和動物產品測試的準確性，目前FDA已介入調查。（詳見：https://pse.is/KKHQU）

環球生技雜誌、GeneOnline基因線上、科技新報、工商時報（林秀英摘要整理）