【2022.09健康醫療動態】等了百年奇蹟之藥問世，Amylyx漸凍症新療法獲FDA專家組支持，為漸凍人燃起希望

一、國內健康醫療產業近期重要發展新聞

• 2022年BTC會議圓滿閉幕，專家提八大建言、籲政府打造韌性產業鏈

行政院生技產業策略諮議委員會議（BTC）於9月5日至7日結合線上和實體召開，會議主題為「生醫與智慧‧健康零距離」，在3天議程中討論「生醫韌性家園願景與布局」、「BioData翻轉健康大未來」和「多元觀點洞悉精準健康新契機」等三大議題。

中研院院士翁啟惠也在會中分析後疫情時代臺灣生醫科技發展利基，提出人才、資金、法規環境、醫療保險、健全股市發展等五大發展因素，從人才角度來看，因臺灣生技公司規模普遍不大，但家數眾多，容易稀釋經理人才，因此仍需培育延攬人才，加強經理、創新關鍵技術、智慧財產保護等。在資金與法規上，翁啟惠認為，臺灣生醫產業要加強初中後期產品研發、資金連結，強化在國際臨床試驗上的投資，法規面也要與時俱進，像是FDA/EMA、生技醫藥條例等，且臺灣健保大數據、人體生物資料庫都是很好的發展利基。翁啟惠也特別提到，醫療保險須跟上生醫發展趨勢，讓病人有選擇創新產品的機會，如生物製劑、抗體、細胞、基因治療等，同時政府也應健全股市發展，防止部分人士利用興櫃新創平臺炒作、強化股市分析師品質。

會後由行政院副院長沈榮津聽取委員代表張鴻仁報告本次會議總體觀察與建議，與會專家在凝聚共識後提出八大建言，包括：一，建議政府打造臺灣韌性產業鏈，包括關鍵藥品、醫材、疫苗等自主製造與供應能量、明確CDMO定位和策略；二，建立創新醫藥產品之市場准入機制；三，因應健保資料庫使用之憲法法庭判決，請相關權責單位儘速制定專法或修法，並建置獨立的監督機制；四，針對現行「人體生物資料庫管理條例」專法，應就其衍生數據資料之特性，強化規範和管理，完備BioData法制基礎；五，整合醫療數據規格與建置使用機制；六，加速醫療資訊系統革新及接軌國際標準；七，促進Bio-ICT應用於智慧醫療照護；八，推動具資安防護規格之遠距醫療系統等。呼籲政府打造臺灣韌性產業鏈，包括關鍵藥品、醫材、疫苗等自主製造與供應能量、明確CDMO定位和策略。沈榮津副院長當場宣示，政府將帶頭投資CDMO（委託開發暨製造服務）公司，專家也建議成立大型醫材及健康大數據公司，並要加強國際鏈結、啟動大型創投或私募基金。(鉅亨網，2022/09/05，https://reurl.cc/V1mqz5、經濟日報，2022-09-07，https://reurl.cc/MNMGyK、經濟日報，2022-09-08，https://reurl.cc/YXknqD)

• 研華攜手微軟攻智慧醫療，iWard智慧病房解方首發上雲

IPC龍頭大廠研華搶攻智慧醫療商機，在9月6日宣布，攜手微軟(Microsoft)發布全球首發的智慧病房上雲，助力醫院部署數位轉型。研華表示，日前該公司將iWard智慧病房解決方案與iTeleMed遠距醫療解決方案推展至Microsoft Azure公有雲端服務平臺，其中研華iWard智慧病房解方更是全球首發上雲。藉由Microsoft Azure公有雲服務平臺，不僅讓上雲的智慧醫療解方能在雲端運行，也讓醫療院所能立即開通使用；且因Microsoft Azure和研華智慧醫療解方皆符合HIPAA與GDPR規範，使醫療院所在線使用，也無需煩惱資料存取、資安疑慮與彈性可擴充性。研華表示，此次透過上雲的部署，縮短院方建置智慧病房及遠距醫療的時間，方便全球化的推行。目前全台有逾70%的醫學中心、區域醫院和地區醫院全面建置其iWard智慧病房，也在越南、馬來西亞和日本推廣。研華期望藉此加速全球醫療院所數位轉型。(財訊快報，2022年9月6日，https://reurl.cc/XVa9Ae)

• 翁啟惠團隊技術吸睛，磐石生技獲技轉授權首攻冠狀病毒

磐石醫藥生技8月15日宣布，已取得中研院專屬技轉授權，該技術來自於前院長翁啟惠、基因體研究中心研究員馬徹、林國儀等團隊開發抗冠狀病毒的廣效疫苗，助推全球疫情能在較短的時間內得到有效控制。甫於今年成立的磐石生技，重磅大咖雲集，除了聘任前台大醫院院長李源德擔任董事長外，哈佛大學退休教授陳良博也將擔任美國子公司董事長，另外，也延攬李政欣、林一德兩位旅美專家返臺加入團隊。李源德近半年來積極洽談專屬授權，規劃投入預防、診斷、治療冠狀病毒、流感等相關疾病研發、產品化等工作。磐石已獲准進駐國家生技園區創服育成中心，將立即著手成立產品研發實驗室，另外，也在美國波士頓建立據點，培育臺灣具發展潛力生技新生代並促進國際交流合作，以「多元布建、聚焦發展」的策略，讓技術、人才、資金陸續到位。(工商時報，2022.08.16，https://reurl.cc/5pbE7n)

• 臺灣生技發展里程碑 醫用化學及生物製品今年產值破千億新臺幣

近年因COVID-19疫情影響，推升醫用化學及生物製品需求增加，2021年產值更達新臺幣963億元，歷年新高、年增4.9％，連續7年正成長，2022年1~5月續增18.3％，產值達424億元，經濟部預期2022年產值可望突破新臺幣千億元，續創新高。

經濟部統計處指出，近年由於國內藥廠積極拓展外銷市場，帶動藥品及醫用化學製品製造業出口金額屢創佳績，近十年平均成長7％，2022年1至7月在醫藥製劑等相關產品熱銷下，續增17％；隨我國邁入高齡社會，對醫療藥品需求日益升高，加上COVID-19疫苗陸續到貨，致藥品及醫用化學製品製造業進口金額由2011年28.3億美元，升至2021年61.4億美元，創歷年新高，近十年平均成長8.0％，今年1~7月進口續增63.2％。因應醫藥科技應用領域推陳出新，加以產業發展瞬息萬變，藥品及醫用化學製品業長期致力研究發展以提升競爭力，經濟部統計處依工廠校正及營運調查統計，有從事研究發展工廠家數占該業總家數比率自89年突破3成，其後逐年攀升，至2020年近半數(占49.1％)工廠均投注研究發展，高於整體製造業之8.3％；研究發展經費亦由2012年56億元，升至2020年122億元，平均年成長10.3％，高於整體製造業之5.5％。(工商時報，2022.08.15，https://reurl.cc/MNMGn4)

二、國外健康醫療產業重要發展新聞

• 等了百年奇蹟之藥問世，致命頑疾能加速迎來創新療法嗎？Amylyx漸凍症新療法獲FDA專家組支持，有望月底獲批上市

肌萎縮側索硬化症（簡稱ALS），俗稱「漸凍症」，這是一種不可逆的致死性運動神經元病，主要症狀為四肢和軀幹肌肉表現進行性加重的肌肉無力和萎縮，逐漸失去運動功能。該病一般進展迅速，半數以上患者確診後平均生存時間為3-5年，最後多死於呼吸肌群無力導致的呼吸衰竭。據估計，ALS在全球範圍內的發病率約為十萬分之二。雖然ALS早在150多年前就被發現，但是它的發病原因仍然沒有得到完全澄清。

2022年9月8日，Amylyx Pharmaceuticals宣布FDA外周和中樞神經系統藥物諮詢委員會（PCNSDAC）以7:2的投票結果贊成該公司研發中藥物Albrioza（AMX0035）的現有研究資料足以支援其用於治療肌萎縮側索硬化的上市申請。此為FDA為這款療法召開第二次諮詢委員會，今年3月，諮詢委員會以6：4的投票結果，表示臨床資料尚不支援這款療法的有效性。之後，Amylyx公司遞交了對臨床試驗資料的進一步分析以及來自其它臨床試驗的支援資料。

Albrioza（AMX0035）是一種由苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）組成的專有口服固定劑量複方製劑。PB是一種小分子伴護蛋白(molecular chaperone)，旨在減少未折疊蛋白反應（UPR），防止因UPR導致的細胞死亡。TURSO是一種Bax抑制劑，旨在透過凋亡減少細胞死亡。PB和TURSO在固定劑量配方中聯合使用，靶向肌萎縮側索硬化症（ALS）和其他神經退行性疾病中的內質網和線粒體依賴性神經元退行性變通路，減少神經元死亡和功能障礙。(醫藥魔方，2022-09-08，https://reurl.cc/5pbazy、藥明康得，2022-09-07，https://reurl.cc/O4RDoA)

• 受到資本寒冬影響，ARM公布2022年H1再生醫療募資63億美元，僅為去年同期的45％

美國時間9月6日，再生醫學聯盟(The Alliance for Regenerative Medicine, ARM)發布2022年上半年報告指出，細胞、基因療法、基因編輯等再生醫學進展飛速，2022年截至8月底有3項基因/細胞療法獲批，包括：由嬌生(J&J)旗下楊森(Janssen)和中國南京傳奇生物(Legend Biotech)共同開發的CAR-T療法Carvykti (cilta-cel)分別在2022年2月與5月獲得美國與歐盟上市許可。2022年7月歐盟委員會（EC）批准PTC Therapeutics研發的eladocagene exuparvovec（Upstaza），這是一種基於重組腺相關病毒血清型2（AAV2）的基因療法，用於治療罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症。接著在2022年8月底歐盟委員會（EC）批准BioMarin Pharmaceutical用於治療血友病A的基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）有條件上市，用於治療嚴重血友病A成人患者。另外，2022年迄今Bristol-Myers Squibb的Breyanzi (CAR-T)、Kite Pharma (Gilead)的Yescarta (CAR-T)、Novartis的Kymriah (CAR-T)與bluebird bio inc的Zynteglo (Gene Therapy)，獲得新地區或新適應症上市核准。

不過，再生醫學公司的募資在歷經2020-2021年連續創紀錄風光時光後，2022年受到諸多利空因素，如戰爭、通膨、升息、經濟停滯衰退等衝擊，資本市場吹起寒風，大舉資金撤離。根據ARM的統計，2022年上半年再生醫學的募資獲得63億美元，僅為2021年上半年141億美元的45％，預計2022年全年募資總額區間為98～135億美元，與2021年227億美元的募資相比，不到六成。2022年上半年再生醫學企業獲得來自創投投資與企業夥伴的預付款的金額分別為39億美元與9.24億美元，均較去年同期減少27％與38％。最糟的是首次公開募股(IPO)方面，今年上半年僅有1家再生醫學公司（Arcellx）健行IPO，僅募到1.24億美元，與去年上半年的20家IPO、募得66億美元資金，不可同日而語。(FINDIT摘要ARM “Regenerative Medicine：The Pipeline Momentum Builds”, September 2022, https://alliancerm.org/sector-report/h1-2022-report/)

• Moderna在年度研發日（R&D Day）活動中，展示mRNA技術研發藍圖

在mRNA的新冠疫苗開發成功之後，mRNA技術的未來發展方向是人們關注的問題。2022年9月8日，Moderna公司召開了一年一度的研發日活動（R&D Day），活動上Moderna表示，基於mRNA技術在疫苗領域的概念驗證，該公司目前已經有24款疫苗進入臨床開發階段，是3年前的3倍！其中4款疫苗處於3期臨床開發階段。

此外，該公司也在進行mRNA技術作為酶替代療法的概念驗證，初步臨床試驗結果顯示可喜的安全性和療效。由於目前mRNA技術大部分用於傳染性疾病的疫苗和癌症疫苗。這些應用的一個特點是患者接受注射的mRNA數量有限，希望透過激發人體免疫系統的反應來預防或治療疾病。由於mRNA分子和遞送mRNA分子的載體可能具有免疫原性並且產生毒副作用，因此長期、大量向患者體內注射mRNA藥物需要克服這一重大障礙。在研發日活動上，Moderna公司分享了長期，全身性輸注mRNA在研療法的安全性和療效結果。Moderna公司選擇了因為酶缺失而導致的罕見疾病作為突破口，Moderna公司開發的mRNA-3927是一款編碼丙酸血症患者中缺乏的丙醯輔酶A羧化酶（PCC）的mRNA療法。它包括編碼PCCA和PCCB兩個亞基的mRNA，能夠幫助細胞在體內合成具有活性的PCC蛋白酶。過去治療方法是使用酶替代療法來補充身體中缺失的蛋白酶，但是這需要患者長期接受輸注，而且合成的蛋白酶由於分子量較大，滲透能力不佳，難於穿越血腦屏障和細胞膜，可以用於治療的疾病類型有限。Moderna編碼蛋白酶的mRNA可以被細胞吸收，並且利用細胞的蛋白合成機制在細胞內合成缺失的蛋白酶，從而恢復蛋白酶的水準，與傳統酶替代療法相比，可以減少患者需要接受治療的次數。(MODERNA News，2022-09-08，https://reurl.cc/3YbmmR、藥明康得，2022-09-10，https://reurl.cc/nOlXRn)

• 20多年來首款！FDA批准新型白細胞刺激因數

9月9日，Spectrum Pharmaceuticals宣布，美國FDA批准其新藥Rolvedon（eflapegrastim）上市，用於降低發熱性中性粒細胞減少症患者的感染風險，這些非髓系癌症成人患者接受的具有骨髓抑制效應的抗癌藥物與臨床顯著的發熱性中性粒細胞減少症發作相關。新聞稿指出，Rolvedon (eflapegrastim)是20多年來首款獲FDA批准的新型長效粒細胞集落刺激因數（G-CSF），透過結合在粒細胞祖細胞上表達的G-CSF受體來刺激其增殖過程，使其最終在骨髓中產生功能性活化的嗜中性粒細胞。中性粒細胞是一種白細胞，是抵抗感染的主要手段。大多數化療引起的中性粒細胞減少症病例發生在藥物治療的第一週期，在10％至20％的患者中導致進一步給藥的延遲、減低化療劑量或化療提前終止。大約20％的嚴重中性粒細胞減少症患者發生嚴重的細菌感染。每年有超過6萬名患者因中性粒細胞減少性發熱而住院，這往往會導致中性粒細胞減少症患者的嚴重感染。這些病人的死亡率在9％到18％之間。(藥明康得，2022-09-10，https://reurl.cc/gMnEEX)

• 不需每天點眼藥水，青光眼創新療法新藥於臨床3期試驗中達成主要終點，並展現良好的耐受性，將向FAD提出NDA申請

青光眼（glaucoma）是視神經受損的結果，這種神經損傷通常與眼內壓（IOP）升高有關，可能導致視力喪失和失明。通常來說，流過眼睛內部的液體（房水）通過虹膜和角膜交匯處稱為小梁網的組織排出。當液體產生過多或引流系統無法正常工作時，液體不能以正常速度流出造成房水積聚，進而導致眼內壓升高。Glaukos Corporation在9月初宣布其創新青光眼（glaucoma）藥物iDose TR於臨床3期試驗中達成主要終點，並展現良好的耐受性。Glaukos計畫根據試驗結果向美國FDA提出緩釋iDose TR的新藥申請（NDA），並預計FDA會在2023年底前完成審查。iDose TR包含了可降低眼內壓前列腺素類似物travoprost的新配方，可透過微創手術植入病患體內，並在其中連續釋放達治療水準的藥物長達一年，當所有的藥物被釋放後，舊的iDose TR可被移除並以新的iDose TR取代。此種創新的治療方式有望可取代每天滴眼藥水的治療方式。(藥明康得，2022-09-08，https://reurl.cc/D3b8YE)

• MIT科學家設計人工智慧系統，透過追蹤呼吸模式檢測帕金森病

巴金森氏症至今仍為較難診斷與追蹤的疾病，主要診斷仰賴出現顫抖、僵硬、行動遲緩等，然而這些症狀通常於疾病發作後數年才會出現。據《每日科學》（Science Daily）報導，麻省理工學院電子工程與電腦科學學系團隊開發出一個人工智慧模型，希望透過呼吸模式來檢測巴金森氏症。研究發表於《自然醫學》（Nature Medicine）。

多年來，研究人員以使用腦脊髓液及神經造影來檢測巴金森氏症，而這種方法不但具有侵入性，成本高，並要到專門的醫療機構進行，不適合頻繁檢測，以及提供早期診斷與持續追蹤病情進展狀況。研究團隊開發出一種外型類似家用Wi-Fi路由器的設備，並透過AI人工智慧模型，模擬出人類大腦運作，並讓人工智慧學習巴金森氏症的夜間睡眠呼吸模式，並透過發射無線訊號，分析受測者周遭環境反應及其呼吸模式，以被動的方式評估巴金森氏症的病程，患者與醫護人員無須做任何診斷與接觸。這項研究對於巴金森氏症的藥物開發及臨床護理具有重大意義，且能讓居住在醫療資源不充足及行動不便的人，提早發現症狀及追蹤病程。(自由時報，2022/08/26，https://reurl.cc/zNK7V0)

• 醫療設備公司Magnus Medical宣布其SAINT神經調節系統獲得FDA批准，用於治療憂鬱症

2022年9月6日，醫療設備公司Magnus Medical宣布SAINT神經調節系統已獲得FDA 510(k)許可，用於治療先前使用抗憂鬱藥物沒有改善的重度憂鬱症（MDD）患者。SAINT結合了先進的成像技術、個性化的目標定位和新穎的刺激模式，為治療耐藥性憂鬱症創造了一種新的個性化神經刺激形式。(動脈網，2022-09-06，https://reurl.cc/5pbEVv)

• 以11億美元收購Forma Therapeutics 2/3期臨床療法，諾和諾德擴展血液疾病管線

諾和諾德藥廠（Novo Nordisk）宣布共耗資11億美元收購Forma Therapeutics，該公司專注於鐮狀細胞疾病（Sickle Cell Disease, SCD）及罕見血液疾病的治療。諾和諾德為了完善血液疾病生產線的策略，因此收購Forma Therapeutics，包括其主要開發候選藥物Etavopivat，此舉將擴展並加速諾和諾德在血紅蛋白疾病（haemoglobinopathies）的研發管綫。SCD是一種慢性、漸進性與紅細胞健康與壽命相關的遺傳性疾病。患者的紅細胞並非健康的圓盤狀，而是呈現新月狀，因此較為脆弱、不具彈性且無法有效地輸送氧氣。全世界大約有170萬SCD患者。Etavopivat是一款一天一次的選擇性丙酮酸激酶-R（PKR）激動劑，可透過活化紅細胞內天然的PKR進而降低紅細胞內無氧糖酵解產物2,3-DPG的含量，使得細胞能夠攜帶更多氧氣、增加腺苷三磷酸（ATP）產量並減少溶血與鐮狀細胞的產生。Etavopivat已獲得美國FDA的快速通道資格、罕見兒科疾病認定與孤兒藥資格。此外，此藥品亦獲得歐盟委員會（EC）授予孤兒藥資格以治療SCD。Etavopivat目前正於全球性Hibiscus臨床2/3期試驗中，檢視其在SCD患者中的療效與安全性。此外，另一項Gladiolus臨床2期試驗也正在進行中，用以檢視此藥品於輸血依賴性SCD，以及另一項稱之為地中海貧血症（thalassemia）的血紅蛋白遺傳性疾病患者中的作用。(药明康德，2022-09-02，https://reurl.cc/3YbZQR)

• 全球眼保健領導者愛爾康Alcon斥資7.7億美元收購Aerie，擴大眼科藥物陣容

全球眼保健領導者愛爾康Alcon和專注於一流眼科療法發現、開發、製造和商業化的藥企Aerie Pharmaceuticals達成最終合併協定，愛爾康將以約7.7億美元收購Aerie。愛爾康已有成熟的手術型青光眼植入物產品Hydrus。近兩年剛剛收購諾華Simbrinza的美國獨家商業化權利，以及Kala Pharmaceuticals的Eysuvis和Inveltys的美國獨家商業化權利。本次與Aerie達成合併，愛爾康增加了包括Rocklatan、Rhopressa以及用於乾眼症的3期候選產品AR-15512，完成了其向青光眼、視網膜和眼表疾病領域的進一步產品組合擴張，補足了其在上游早期治療干預領域的佈局。(經濟觀察報，2022-09-03，https://reurl.cc/yMKlVq)

• 羅氏斥資2.5億美元收購Good Therapeutics的創新抗癌療法

Good Therapeutics在9月7日宣布與羅氏（Roche）確認達成並購協定。根據此協定，羅氏將會支付Good公司達2.5億美元的預付款，並根據預定的開發、監管與商業里程碑支付對應款項。羅氏可獲得Good Therapeutics公司的創新、條件性活化、由PD-1調節的IL-2項目，以及透過此平臺科技開發PD-1調節的IL-2受體激動劑療法的專屬權利。在羅氏收購交易完成後，Good公司計畫以Bonum Therapeutics為新公司名稱，繼續使用此蛋白別構科技開發其他免疫腫瘤藥物。

Good公司專注於開發能夠對特定生物標誌物產生免疫反應的蛋白療法。這一類新式療法能夠使得藥物的生物活性局限於靶標細胞，進而增加治療的安全性。由此平臺開發出來的蛋白藥物由感應（sensor）與治療（therapeutic）兩個部分組成。蛋白的感應部分作用與抗體類似，可以被設計辨認天然或修飾過後的蛋白質或代謝物，當此感應部分與靶標相結合時，會引發蛋白質進行異位調節（allosteric change），進而從非活化狀態轉變成具生物活性的活化狀態。與傳統由蛋白酶（protease）活化藥物不同的是，這種蛋白異位調節機制是可逆的，亦即當藥物一旦與靶標脫離便會變回原本非活化的狀態，因此也更具安全性。(藥明康得，2022-09-08，https://reurl.cc/V1mqDN)

• 美國連鎖藥局CVS將以80億美元收購家庭保健業者Signify Health

美國連鎖藥局CVS Health於9月6日宣布已達成協議，以約80億美元收購家庭醫療保健公司Signify Health (SGFY-US)。CVS將以每股30.5美元的現金收購Signify，Signify可提供技術和分析來協助進行家庭患者護理，CVS透過此收購將持續加強其醫療保健服務。CVS之前收購了保險公司Aetna和藥物福利管理商Caremark，客戶可以在其商店內的MinuteClinic診療櫃台獲得疫苗或緊急護理。(鉅亨網，2022/09/06，https://reurl.cc/RX9Q9g)

• PROTAC之後，PHICS來了！默克、禮來齊押注，新銳Photys Therapeutics完成A輪7,500萬美元

9月8日，磷酸化誘導嵌合小分子藥物（PHICS）先驅Photys Therapeutics宣布完成7,500萬美元A輪募資。本輪投資由MPM Capital領投，製藥巨頭默克（Merck & Co）、禮來等公司參投。Photys Therapeutics由Longwood Fund、來自布列根和婦女醫院和博多研究所的Amit Choudhary博士於2021年成立。Longwood Fund成立Photys Therapeutics的原因是想知道異質雙功能分子除了用於蛋白降解和蛋白穩定，還有多大的想像空間。PHICS與蛋白水解靶向嵌合體（PROTAC）類似，同樣是基於誘導接近發揮作用的。與PROTAC不同的是，PHICS由連接基團將激酶配體（而不是PROTAC中的E3連接酶配體）與靶蛋白配體連接，透過提高特定激酶對靶蛋白的磷酸化作用，修復已經失控或無法正常工作的蛋白從而滿足部分疾病的治療需求。目前，許多嵌合雙功能分子聚焦於蛋白降解，限制了這類分子可作用的疾病範圍。Photys擴大其功能範圍，以PHICS招募激酶誘導靶蛋白磷酸化，這一過程是一種重要的翻譯後修飾，可以調控很多蛋白功能，包括啟動、穩定、定位、轉運、降解和滅活。(醫藥魔方，2022-09-09，https://reurl.cc/rRKo54)

• 定價高達280萬美元，史上最高價藥! FDA點頭，bluebird基因療法過關

美國食品藥物管理局(FDA)於8月17日通過了bluebird bio的基因療法藥物，可治療罕見疾病患者。新藥定價高達280萬美元，為史上最昂貴的藥物。根據路透社、華爾街日報報導，新藥名為「Zynteglo」，用來治療需定期輸血的乙型地中海貧血(beta-thalassemia)患者。FDA表示，Zynteglo為首款乙型地中海貧血的基因療法。新藥只需服用一次，每劑均客製化打造，使用病患細胞進行基因改造，讓細胞能製造正常的乙型血紅蛋白(beta-globin)。(MoneyDJ新聞，2022-08-18，https://reurl.cc/V1mqk5)

• 亞馬遜關閉遠程醫療服務Care並裁159人，合作方跟進裁員236人

亞馬遜已在9月8日提交「員工調整和再培訓通知(WARN)」，由於亞馬遜關閉Amazon Care 遠程醫療服務，因此正準備裁員159人。《WARN》法案要求，雇主在大規模裁員或工廠關閉前60天發布通知。根據WARN通知，合作方Care Medical公司也跟進，將裁員236人。Care Medical 是亞馬遜簽約合作的獨立公司，內含負責治療Amazon Care患者的臨床醫生團隊，這兩項裁員行動訂於12月1日開始。

Amazon Care是亞馬遜顛覆醫療保健行業的戰略之一，其他策略包括藥局和消費者診斷企業。Amazon Care於2019年啟動，服務公司西雅圖總部及其周邊地區員工，提供緊急的視訊護理訪問、免費的遠程醫療諮詢，以及護理師到府篩檢和接種的付費服務。亞馬遜表示即使關閉Amazon Care，仍繼續向醫療保健領域拓展版圖。亞馬遜7月才宣布將以39億美元收購One Medical，將其觸角伸入精品初級照護診所網路。(鉅亨網，2022/09/10，https://reurl.cc/V1mqRQ)