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林秀英摘要整理
以下依據國內外報章與科技媒體等報導為參考來源，整理最近一個月健康醫療領域最新動態消息。
一、【國際健康醫療研究新發現與臨床實驗動態消息：2019.8.11-2019.9.10】
＃1.日本實施全球首例iPS細胞角膜移植，近全盲者視力改善
日本大阪大學教授西田幸二的研究團隊把誘導性多功能幹細胞（iPS細胞）所製的眼角膜細胞移植到一名女性患者眼睛，創全球首例。接受iPS細胞所製的角膜細胞移植者是一名患有角膜上皮幹細胞缺乏症的40多歲女性患者，研究團隊將可變成各種細胞第三者的iPS細胞製成角膜細胞，再使其變成厚度約0.03至0.05毫米的薄膜狀，移植到這名女子的左眼，期待角膜細胞生成，角膜可保持透明度，讓患者恢復視力。研究團隊表示，患者術後視力已改善。日本厚生勞動省表示以iPS細胞製造細胞進行移植的案例，之前有2014年理化學研究所等進行網膜細胞移植以及2018年京都大學進行針對帕金森氏症患者腦部的神經細胞移植，這次是第3例。（詳見科技新報：https://pse.is/K2TJM）
＃2.以膠原蛋白為原料，科學家成功3D列印出可正常運作的心臟瓣膜
卡內基美隆大學（Carnegie Mellon University）研究團隊開發出一種新技術，成功以膠原蛋白為原料3D列印出可運作的心臟瓣膜，對未來3D生物列印發展有相當大的助益。對於人體器官來說，被稱為「細胞外基質」（ECM）的組織相當重要，這種蛋白質網絡提供各種細胞執行正常功能所需的結構和生化訊號，然而到目前為止，傳統的生物製造方法並無法重建複雜的ECM架構，而卡內基梅隆大學開發出的新技術「FRESH」（Freeform Reversible Embedding of Suspended Hydrogels）正好能夠解決這項問題。FRESH讓膠原蛋白可以逐層沉積在凝膠支架中留待固化。在列印完成後，透過將凝膠從室溫加熱到體溫，研究人員可以熔化去除用來支撐的凝膠，而不會損壞由膠原蛋白或細胞構成的印刷結構。（詳見科技新報：https://pse.is/LMGAM）
＃3.MIT開發磁控線性機器人，能在腦血管中穿梭自如
麻省理工（MIT）工程師開發出一種柔軟的磁控線性機器人，能夠在不傷及血管內壁的情況下通過狹窄曲折的血管，科學家預期對於未來快速清除中風、動脈瘤造成的血栓和病變將有極大幫助。（詳見科技新報：https://pse.is/KU52X）
二、【國際健康醫療大廠與新創動態消息：2019.8.11-2019.9.10】
＃1.Celgene攜手Immatics 開發實體瘤細胞療法，總金額高達15億美元
8月28日，賽基(Celgene)向德國生物技術公司Immatics支付7,500萬美元前期金，用以合作開發三種T細胞受體嵌合型T細胞（TCR-T）治療實體癌的細胞療法，而三種細胞療法也具有潛在高達5.05億美元的里程碑付款，總交易金額可達15億美元。在該協議中，Immatics負責後選藥物的開發，Celgene則可行使選擇權，並接手後續的開發、製造和商業化。Immatics將使用其Xpresident技術開發多種免疫細胞療法(adoptive cell therapy, ACT)，Xpresident是業界知名的新藥發現引擎（target discovery engine），可以用來發現與驗證癌細胞上的數十種抗原，協助快速研發免疫療法新藥。Celgene在2018年收購CAR-T開發公司Juno Therapeutics，並與Bluebird Bio結盟，將賭注押在細胞治療。即使Celgene將被BMS以740億美元併購，Celgene仍會持續關注細胞治療領域。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/KQ66N）
＃2.Google 推出 AR 顯微鏡，結合AI能即時檢測癌症
Google Health推出一個AR顯微鏡（ARM）系統，能夠提供醫生癌症的即時檢測和診斷，在檢測乳腺癌和前列腺癌的測試上獲得相當高的準確率，對未來及早發現癌症將有極大幫助。據了解，這套設備主要由3個部分組成：一台標準顯微鏡、一個鏡頭和一台搭載AI軟體及Nvidia Titan Xp GPU（加速運算）的電腦。相機會連續拍攝放在顯微鏡下的身體組織，並將這些影像傳送到電腦上進行分析。隨後電腦中的卷積神經網路（CNN）便會即時產出細胞熱圖（heatmap），標記出良性和異常的區域供醫生檢查。使用乳腺細胞和前列腺細胞樣本的檢測測試中，ARM都拿到相當高的分數，日前刊載於《自然》（Nature）。(詳見科技新報：https://pse.is/KQDAP)
＃3.首款RNAi療法inclisiran降低壞膽固醇，Medicines股價立漲10%
美國時間8月26日，The Medicines Company宣布了其RNAi療法inclisiran的一項試驗成果，在這項臨床三期試驗中，inclisiran可有效降低心血管疾病患者的低密度膽固醇(LDL-C)，達到試驗主要及次要終點。結果公告後，Medicines股價立刻大漲10%。Medicines預計在9月的歐洲心臟病學會(ESC)中發表試驗詳細數據，並計劃今年第四季向美國FDA提交新藥申請(NDA)。Inclisiran也是第一款可降低LDL-C的RNAi療法，藥物會直接作用於PCSK9蛋白的mRNA，降低mRNA的量，從而減少和血液中LDL回收有關的PCSK9蛋白。這款RNAi療法的優勢，在於患者只需每年接受2次皮下注射，就可控制LDL-C，是目前相當方便的治療選擇，相較於其競爭者-安進(Amgen)的Repatha和賽諾菲(Sanofi)與Regeneron的Praluent，可以更少的劑量達到療效。(詳見環球生技月刊：https://pse.is/HUA99)
＃4.安進134億美元買下Celgene明星乾癬藥，BMS股價立漲5%
美國時間8月26日，安進(Amgen)宣布以134億美元收購Celgene最賺錢的乾癬(psoriasis)藥物Otezla。消息一出後，必治妥施貴寶(BMS)的股票立漲超過5%，安進的股票則小跌不到2%。在此交易中，安進將給予BMS 112億美元現金加上22億的預期現金稅優惠(anticipated cash tax benefits)，BMS將提供Otezla所有相關的智慧財產權、專利，以及Celgene公司負責Otezla的團隊成員。BMS表示，這項交易將使得其與Celgene的併購程序更加順利，有望在今年年底完成併購。(詳見環球生技月刊：https://pse.is/L5JVZ)
＃5.楊森Darzalex再有斬獲！在日獲准治療不適用幹細胞移植多發性骨髓瘤患者
8月26日，日本厚生勞動省批准楊森藥廠(Janssen Pharmaceuticals)的Darzalex (daratumumab)與標準療法VMP(Velcade, Melphalan, Prednisone)併用，用以治療不適合接受自體幹細胞移植的多發性骨髓瘤患者。這是繼去年此合併療法獲美國FDA、歐盟EMA批准後，再度於同類型病患取得的重要成功。此次批准是基於臨床三期試驗ALCYONE (NCT02195479)研究，招募了706名受試者，比較合併療法(D-VMP)和單獨使用VMP組別的生存效益。結果指出，在經過18週的治療後，D-VMP組別的患者中71.6%仍存活或無病(disease-free)，相較於VMP組別的50.2%，顯示併用Darzalex可讓患者的疾病進展或死亡風險降低50%。除此之外，併用組的緩解率(response rates)高達90.9%，顯著高於VMP組(73.9%)，完全緩解率更是VMP組的兩倍(42.6%、24.4%)。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/L68Y5）
＃6.基因療法夯！輝瑞投入5億美元擴張北卡州工廠
美國時間8月21日，輝瑞(Pfizer)發布聲明將投資5億美元，擴張在北卡羅來納州的基因療法業務，包括在桑福市(Sanford)建造一座新的製造廠，以生產基因療法所需的重組腺病毒相關載體(recombinant adeno-associated viral vectors)，並帶來將近300項職缺。輝瑞聲稱這項投資將擴展其端對端(end-to-end)的生產能力。桑福市的製造廠已經擁有近650名輝瑞員工，生產方向包括基因療法和疫苗，例如輝瑞的重磅肺炎鏈球菌疫苗產品「Prevnar 13」。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/LDNL2）
＃7.嬌生遭控助長鴉片類藥物成癮，判賠5.72億美元
美國時間26日，美國奧克拉荷馬州法官裁定，嬌生（Johnson＆Johnson）集團誇大鴉片類止痛藥物的好處，要為州內的鴉片類藥物成癮危機負責，判賠5.72億美元（約179.5億新臺幣），但罰金遠低於外界預期，且嬌生股價不降反升2%。這是美國首宗州政府針對藥廠涉及鴉片類藥物成癮的訴訟。嬌生表示，會向最高法院提出上訴。據美聯社報導，奧克拉荷馬州政府的律師認為嬌生和其他鴉片類藥物製藥廠積極的銷售策略導致該州的鴉片類藥物處方大量湧現，並指稱嬌生使用行銷手法來淡化鴉片類止痛藥物成癮的風險，只宣傳其藥效。(詳見環球生技月刊：https://pse.is/LV8FX)
＃8.矽谷明星級的微生物療法新創公司uBiome市值曾達6億美元，近日宣告破產
美國時間9月4日，矽谷明星級的微生物療法新創公司uBiome，在經歷美國聯邦調查局(FBI)突襲調查、裁員、創始人請辭等連月的打擊後，終因財務壓力而向法院申請破產。uBiome已申請了美國聯邦法《破產法》第11章，該公司表示，目前正積極尋求銷售其開發中的產品及技術，並正努力在法律規定的75天內，完成相關條款，並宣布資產購買協議。成立於2012年的uBiome，專注於開發利用DNA定序來識別人體內微生物，以進一步檢測各類疾病。uBiome曾獲StartX、Y Combination、500 Startups等知名育成機構投資，並被評選為灣區孵化出排名前五的公司之一。截至今年1月，uBiome已經募資超過1.09億美元；僅去年一年，該公司的C輪募資就高達8,300萬美元，其市值一度高達6億美元。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/KRU59）
＃9.AI開發新藥僅需21天，成本15萬美元，英科智能GENTRL系統於Github上線
9月2日，英科智能( Insilico Medicine, Inc.)開發出一種深度學習系統，稱為生成性張力強化學習（Generative Tensorial Reinforcement Learning, GENTRL），可在21天內產生了30,000種不同的結構，研究人員隨機挑選出40個結構，其中有39個是具有新穎性的結構，他們篩選並合成了其中6種先導化合物，用於治療纖維化(fibrosis)疾病的DDR1抑制劑，其中一種候選療法已在小鼠的藥物代謝動力學中效果顯著。該研究發表於《Nature Biotechnology》，且軟體原始碼已發布於Github上。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/KZUYP）
＃10.新加坡政府與Fitbit合作，推出公民健康追蹤方案
據Digital Trends報導，新加坡為推動國家健康計畫「Live Health SG」，鼓勵人民維持更健康的生活方式，已與Fitbit合作，Fitbit將提供新加坡公民免費的健康追蹤裝置。，新加坡居民將很快可以註冊和獲得免費的Fitbit Inspire HR。新加坡有500萬的人口，Fitbit可望提供數十萬個的健康手環裝置。活動除了包括不用花錢的99美元裝置，用戶必須訂閱Fitbit的教練服務，為期1年，每月收費10美元。新加坡公民也必須同意將Fitbit蒐集到的任何數據分享給星國的衛生委員會。這些數據將形塑未來的健康計畫，透過相關的分析見解，提升新加坡健康促進委員會的促進活動。(詳見DigiTimes：https://pse.is/KZPG6)
三、【台灣健康醫療動態消息：2019.8.11-2019.9.10】
＃1.2019 BTC圓滿落幕，提出四大建議
2019年行政院生技產業策略諮議委員會議（BTC）昨（5）日落幕，委員張鴻仁總結，包含跨域合作、法規布局、活絡資金與國際鏈結四大項、21小項結論。行政院副院長陳其邁聆聽後當場裁示，要求各相關部會要「緊緊緊」，在一個月內提出具體方案。（詳見經濟日報：https://pse.is/JW9CH）
＃2.特管辦法年底再修 醫事司長石崇良：將加入儲存、LDTs規範
8月17日，由環球生技與聯合報健康事業部聯合主辦的「認識你的細胞經濟學論壇」中，衛福部醫事司長石崇良表示，去年9月衛福部所公告的「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」修正條文（以下稱特管辦法），開放了6項細胞治療技術，預計將為臺灣細胞治療帶來革命性的變化。今年底，特管辦法也將進行另一波修訂，將實驗室自行研發檢驗技術(Laboratory Developed Tests, LDTs)，即治療前端的分子檢測管理，以及細胞儲存的項目，列入法規管理；可望進一步提升國內細胞治療的品質與安全性，讓民眾接受細胞治療前後都能獲得保障。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/LCMWA）
＃3.長庚醫院領導跨國研究解開藥物嚴重過敏之謎，開啟特異T細胞治療抗
為解開嚴重藥物過敏謎團，長庚醫院與台灣、歐美等國的皮膚藥物過敏研究團隊跨國合作，發現人體免疫系統中的「特異性T細胞受體」（TCR），會決定毒殺T細胞的活化，釋放出引起可怕嚴重藥物過敏反應的毒性蛋白及細胞激素。此成果已刊登於今年8月的國際知名「自然通訊期刊」（Nature Communications）。長庚醫院研究團隊正積極利用小分子藥物活化特異性毒殺T細胞的研究技術，應用於創新的癌症新抗原T細胞治療。目前這項技術已申請衛生福利部特管辦法癌症細胞治療，希望將來可以運用於臨床治療，造福更多的癌症病患。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/KG8QX）
＃4.尖端醫結盟花蓮慈濟，獲全台第三張細胞治療許可
2019年8月22日衛福部核准尖端醫結盟合作之花蓮慈濟醫院細胞治療計畫案，拚出全台第三張細胞治療許可，第四項核定的細胞療法，也是花東第一家通過細胞療法核准使用的醫療機構；尖端醫亦通過人體細胞組織優良操作規範(GTP)訪查，可開始執行免疫細胞製備。花蓮慈濟醫院免疫細胞針對「實體癌第四期」的細胞治療計畫，適應症將涵蓋肺癌、食道癌、胃癌、大腸結腸癌、乳癌、肝癌、腦瘤與腎臟癌等八項國人常見的癌症。此外，花蓮慈濟醫院另一細胞療法計畫「自體骨髓間質幹細胞移植」也已提交衛福部審核，若順利通過，將可適用於退化性關節炎、慢性缺血性中風與脊髓損傷。（詳見工商時報、環球生技月刊：http://chinatim.es/H57SB、https://pse.is/LUA7B）
＃5.中研院聯手國際藥廠成立「安進學院」，推生醫發展、育生技人才
國家生技研究園區與全球生物科技巨擘安進（AMGEN）在9月4日簽署合作意向書，未來5年雙方將聯手推動台灣生醫發展，合作面向包括，新藥研究、生醫產業價值鏈及培育生技人才。而第一個要推動的就是成立生醫人才庫－安進學院，將積極培育創新研發與產業經營的高階領導人才，讓台灣的新創技術進一步商業化、國際化，激發生醫產業的潛在動力。（詳見ETtoday新聞雲：https://pse.is/JP2L5）
四、【美國FDA動態消息：2019.8.11-2019.9.10】
(一)新藥核准
＃1. SpringWorks硬纖維瘤新藥獲FDA突破性治療認定
美國時間29日，SpringWorks Therapeutics宣佈其纖維瘤口服新藥nirogacestat已獲得美國FDA的突破性治療認定(Breakthrough Therapy Designation, BTD)，加上該藥物先前已獲得的孤兒藥資格(ODD)與快速通道認定(FTD)，預計將更加速取得FDA核准。SpringWorks Therapeutics為2017年自輝瑞(Pfizer)拆分而出的新創公司；本次FDA給予的BTD，主要針對其臨床一期與二期試驗的數據。試驗評估了24例硬纖維瘤患者單用nirogacestat治療的療效，結果顯示通過固體腫瘤反應評估(RECIST)的100％疾病控制率。 (詳見：https://pse.is/L3Z49)
（二）醫療器材
＃1.FDA批准新型無痛真空採血裝置
8月23日，FDA宣佈批准Drawbridge Health的血液採集裝置，該裝置可幫助糖尿病患檢測HbA1c，以監測長期的血糖濃度，由醫療照護人員快速、方便的採集血液，與用皮下注射針採血相比更不易感到疼痛。OneDraw為一次性裝置，大約滑鼠大小，是利用一組微小的採血針和真空吸力從上臂的毛細血管中採集血液，不是經由傳統的注射針筒由靜脈採血，而是將裝置放在皮膚上進行採血，採集血樣過程中不會看到針頭與血液，且血液將在可拆卸的盒子內儲存以便運輸，並由指定的臨床實驗室進行HbA1c檢測。先前的一項臨床研究也顯示了OneDraw的HbA1c數據成果與傳統的靜脈採集到的血液樣本之間相關性很高，且與靜脈採血或手指尖採血相比，患者也較為偏好使用該裝置。該公司表示，許多患者由於害怕針頭或對血液感到厭惡而逃避進行血液檢查，因此該設備可以緩解這些擔憂並確保患者接受所需的血液檢查。（詳見：https://pse.is/EETYW）
(三)其他
＃1.史上最貴的藥-Norvatis基因療法Zolgensma的數據問題，可能負民事或刑事責任
8月27日，美國食品藥物管理局(FDA)對諾華(Norvatis)基因療法子公司AveXis已上市的藥品Zolgensma的調查仍在進行，儘管FDA表示這種藥物仍然安全有效，但諾華可能還是要為了延遲兩個月通知的事情，承擔民事或刑事責任。FDA在5月批准了諾華的基因療法，210萬美元的定價震撼市場。其實早在FDA批准Zolgensma藥物之前，其官員就知道了Zolgensma的數據問題，而在當時，AveXis團隊的研究人員(現已被調遣)Allan Kaspar也解釋，這些錯誤是由於原始用於檢測基因治療效力的方法存在一些問題，但它們現在皆已得到修正。AveXis將錯誤歸咎在糟糕的檢測報告，並且說明已制定了一項新的程序，其擁有更清楚、標準化的文件格式。（詳見環球生技月刊：https://pse.is/LDVXP）
參考來源
環球生技雜誌、科技新報、DigiTimes、ETtoday新聞雲、工商時報、經濟日報