劃時代抗癌新藥！全球首款基因治療癌症藥物已獲FDA批准使用
癌症是一種最難治癒的疾病，而且治療過程往往痛苦又漫長。過往癌症治療通常會根據腫瘤出現的位置加以施藥，不過最近美國Merck藥廠就成功研發出一種新藥物，可以根據腫瘤的遺傳特徵進行治療，而且日前更已獲得美國食品及藥物管理局（FDA）批准，即意味著可推出到市場使用。
據了解，這次這款免疫療法式癌症藥物名為 Keytruda，適合應用於「錯配修復」基因遺傳性疾病的患者之上。Merck 表示，基因的突變會導致細胞無法修復有問題的DNA，進而引發癌症，但這種特性卻令Keytruda更容易發揮功用。Keytruda 是全球首款可以治療遺傳異常所引發的腫瘤的藥物，比如肺癌及胰臟癌等，其原理主要是透過釋放身體的免疫系統去攻擊腫瘤，而這種檢查點抑制劑藥物早於2014年就首次被批准治療末期皮膚癌，效果相當顯著，當中包括成功治療好美國前總統卡特。
Keytruda（pembrolizumab）是美國Merck研發的新一代重量級抗PD-1腫瘤免疫治療藥物，自問世後就與其姐妹藥Opdivo（BMS）共同戴上了數不清的各種「突破」光環。
此次Keytruda的快速獲批，是因其臨床實驗中，對149名分別患上15種癌症的患者，所有患者的腫瘤中都帶有MSI-H或dMMR變異（註：MSI-H為高度微衛星不穩定性；dMMR為錯配修復缺陷）。每3周接受Keytruda 200mg或每兩周接受Keytruda 10mg/每公斤體重的治療，直至出現不可接受的毒性或疾病進行性發展為止。如果患者沒有出現這些情況，治療總時長上限則為2年。結果經過治療後，試驗中的患者整體客觀緩解率（objective response rate）達到了39.6%，結直腸癌患者的客觀緩解率為36%，其他14種癌症患者的總體客觀緩解率有46%；其中部分緩解者有48人，完全緩解者有11人，而症狀緩解患者中超過78%療效持續6個月以上。由此可見，MSI-H/dMMR患者對PD-1抗體免疫治療非常敏感。
在dMMR/MSI-H突變腫瘤適應症獲批之前，K藥也已獲批治療多種癌症，如：轉移性黑色素瘤、轉移性非小細胞肺癌、復發性或轉移性頭頸癌、難治性經典霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌等。這次批准是精準醫學上的一大進步，患者在治療前只需檢測MSI-H/dMMR突變就可以了，真正實現了異病同治。對藥物對末期癌症患者亦適用，對於這些患者來說無疑是一個好消息。不過現階段 Keytruda 應該未能完全普及使用，因為據 Merck 藥廠表示每年治療藥費大約需要15萬美元（約台幣454萬元），一般患者基本上難以負擔。
參考來源 : Unwire HK、科技新報、壹讀、每日頭條（林秀英整理）
原文標題 :
不再根據腫瘤位置治療！全球首款基因向治療癌症藥物已獲 FDA 批准使用